Az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) egy olyan végzetes kimenetelű betegség, amely lefolyása során az agyi és gerincvelői mozgató idegsejtek fokozatosan lebomlanak. A késői stádiumban a betegek teljes mértékben elveszítik a mozgás képességét, olyannyira, hogy végül a légzőizmok sem működnek. Az ALS előfordulása nem is annyira ritka, idehaza évente mintegy 500 új esetet diagnosztizálnak. A betegség gyógyítására jelenleg sem hatékony kezelés, sem gyógyszer nem áll rendelkezésre.
A kaliforniai székhelyű Retrotope vállalat tevékenysége során a degeneratív betegségek mitokondriális alapokra helyezett terápiák kidolgozására fókuszál. A cég a közelmúltban jelentette be egy 2. fázisú klinikai tesztelés megindítását, amivel kifejezetten az amiotrófiás laterálszklerózisban szenvedő betegek gyógyítási lehetőségeit vizsgálják.
Mi várható a kutatásoktól, van remény?
A Retrotope szakemberei rendkívül nagy reményt fűznek egy RT001 elnevezésű vizsgálati gyógyszerhez, amely a kémiailag módosított többszörösen telítetlen zsírsavakra épül. Az első betegek március 10-én már meg is kapták a kezelést, a vállalat pedig arra számít, hogy a tesztelési adatok 2021 végére rendelkezésre állnak majd.
A 2. fázisú klinikai tesztelés egy úgynevezett randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely az RT001 gyógyszer hatékonyságát, biztonságát és szervezet általi elfogadhatóságát vizsgálja az ALS-es betegek vonatkozásában. A résztvevők a kutatások során napi rendszerességgel meghatározott dózisú RT001 gyógyszert vagy placebót kapnak.
A klinikai tesztelés megindítása igazi mérföldkő a Retrotope számára, minden erőnkkel az ALS kezelésének kidolgozására koncentrálunk – mondta el Peter Milner, a vállalat főorvosa. A szakember hozzátette, hogy a kiterjesztett ALS-adathozzáférési programból gyűjtött eredmények bíztatónak tűnnek, úgy tűnik, az RT001 szerepet játszhat a betegség progressziójának lassításában.
A Retrotope a kutatások során több, nemzetközileg elismert ALS-specialistával működik együtt, és arra számít, hogy szakértelmük és mély kapcsolatuk az amiotrófiás laterálszklerózisos betegekkel a vizsgálatok eredményességének garanciája lehet. A cég szerint az első adatokra 2021 végén számíthatunk.
Forrás: longevity.technology
