Egészen hihetetlen, de a CRISPR génszerkesztés és a DNS-szekvenálás szavak 2020-ra a közbeszéd részévé váltak. Mindez persze annak a biztos jele is, hogy a tudományág igen előrehaladott állapotban van az emberi gén módosítása terén, ami számos, életkorral összefüggő betegség kezelésére adhat lehetőséget a jövőben.
Páratlan esély adódna az idős, életkorral összefüggő betegségben szenvedő emberek előtt abban az esetben, ha a genetikai kutatások célba érnének, azaz tudósaink biztonsággal képesek lennének szerkeszteni az emberi genomot.
Ebben az esetben a jövő generációja már csak könyvekből ismerné az olyan életkori betegségeket, mint az Alzheimer-kór, a szív- és érrendszeri elváltozások, a diabétesz, az izomtömeg-vesztés vagy az ízületgyulladás.
Meddig jutottak el a kutatások?
Tekintettel arra, hogy a genetika nem csupán számos betegség kezelésére, de az öregedési folyamatok lassítására, megállítására, sőt talán visszafordítására is megoldást nyújthat, a tudományág napjainkra az érdeklődés középpontjába került.
Világszerte folynak kutatások a területen élesztőgomba-, fonálféreg-, illetve egérmodellek alkalmazásával. A tudósok szeretnék megváltoztatni azokat a biológiai útvonalakat, illetve markereket, amik végső soron az elmúláshoz vezetnek.
A kutatók dolga azonban roppant nehéz. Azok a kísérletek ugyanis, amik olyan egyszerű szervezetek esetében, mint például az élesztőgomák működni látszanak, összetettebb biológiai egységeknél csődöt mondanak. Ez pedig egyben azt is jelenti, hogy számos olyan bonyolult keresztfolyamatot kell számításba venni a CRISPR génszerkesztés során, amik ma még vakfoltnak számítanak a szakemberek előtt.
Éppen ezért a tudósok jelenleg az olyan, úgynevezett egygénes szervi rendellenességek genetikai lehetőségeit vizsgálják, mint a Huntington-kór, a sarlósejtes anémia, a hemofília vagy a cisztikus fibrózis. Amennyiben a szakembereknek sikerül megérteniük és genetikailag kezelniük ezeket a monogénes betegségeket, úgy tovább léphetnek az úgynevezett multifaktoriális és poligénes betegségek felé.
Latba vetve azt a tényt, hogy jelenleg világszerte rengeteg genetikai laboratórium keresi a kulcsot a betegségek genetikai kezelése kapcsán, vélhetőleg a közeljövőben számos egészségügyi elváltozás gyógyítható lesz a CRISPR génszerkesztés segítségével.
Forrás: sciencemag.org
