Amióta a tudósok felfedezték, hogy a DNS-en végzett változtatások következtében akár rák is kialakulhat, a szakemberek egyszerűbb és biztonságosabb módokat keresnek a beavatkozásokra. Habár az évek során rengeteg génszerkesztési eljárást fejlesztettek ki, ezek javarészt irtózatosan költségesek és lassúak.
2013-ben egy forradalmian új technika kidolgozásával egyszerre megnyílt a biztonságos és elérhető génszerkesztés a kutatók számára. A CRISPR génszerkesztő gyakorlatilag egy hihetetlenül precíz olló, ami képes roppant pontossággal megváltoztatni egy élő szervezet DNS-ét.
A technika könnyű kezelhetősége miatt a CRISPR számtalan rákbiológiai tanulmány fő módszertanává válhat – mondta el Dr. Jerry Li, az NCI Rákbiológiai Osztályának munkatársa.
A kutatások jelen fázisában a génszerkesztő alkalmazása elmozdulni látszik a laboratóriumi csészéktől a humán tesztelési fázis felé. Egyelőre csupán egy kisebb tanulmány keretei között, de a kutatók vizsgálni kezdtek egy immunsejteket tartalmazó rákkezelést. Az eljárás során a CRISPR kapja a főszerepet, mely segítségével a tudósok azonosítják és megtámadják a rákos sejteket.
Hogyan működhet a CRISPR génszerkesztő a rákkezelésben?
Az első ez irányú vizsgálat 2019-ben indult az egyesült államokbeli Pennsylvania Egyetemen. A tanulmány olyan típusú immunterápiát tesztel, amelyben a páciensek immunsejtjeit genetikai eljárással módosítják, így a rákos sejtek jobban előtérbe kerülnek, ezáltal könnyebben elpusztíthatóvá válnak.
A génterápia négy genetikai módosítást tartalmaz a T-limfocitákban, azaz azokban az immunsejtekben, amelyek képesek eredményesen felvenni a harcot a rák ellen. Az eljárás során a szakemberek egy szintetikus gént kapcsolnak az immunsejtekhez, amely felismeri az NY-ESO-1 molekulát a rákos sejtekben.
Ezt követően a tudósok a CRISPR eszköz segítségével három gént távolítanak el: két, NY-ESO-1 receptort zavarót, és egy, a sejtek rákölő képességeit korlátozót. Az így készült „elegyet” laboratóriumi körülmények között nagy számban növeszteni kezdik, majd infúzión át adagolják a betegnek.
Az előzetes vizsgálatok alatt bizonyítékokat találtunk a jobb reakcióra és az alacsony toxicitásra – hangsúlyozta Dr. Edward Stadtmauer, a Pennsylvania Egyetem munkatársa, illetve a vizsgálat vezetője.
Forrás: www.cancer.gov
