Az Egyesült Államok Élelmiszer- és gyógyszerfelügyelete jóváhagyta a CRISPR génszerkesztő terápiás jellegű klinikai vizsgálatának megkezdését a sarlós vérszegénység betegsége esetén. A klinikai tesztelések első fázisát a tervek szerint idén nyáron kezdik el az Innovatív Genomikai Intézet és a Kaliforniai Egyetem közös munkájával.
Az Egyesült Királyság Nemzeti Egészségügyi Szolgálata jóváhagyta a valaha elérhető legdrágább gyógykészítményt, egy rendkívül ritka, ám igen súlyos genetikai rendellenesség kezelésére. A Zolgensma nevű gyógyszer dózisonként 1,79 millió fontba kerül, ami átszámítva hozzávetőleg 770 millió forint. A Novartis Gene Therapies által gyártott
Néhány tanulmány arról számol be, hogy Európában és az Egyesült Államokban a lakosság túlnyomó része tapasztalt már élete során elviselhetetlennek tűnő krónikus fájdalmat. Az esetek meghatározott hányada azt fejti ki, hogy a fellépő fájdalom még gyógyszeres vagy terápiás kezelések hatására sem csillapodott.
A hagyományos farmakológiai gyógyszerfejlesztés jellemzően három alappillérrel rendelkezik. Egyrészt azonosítja a fehérjéket vagy fehérjealapú kölcsönhatásokat, másrészt szűri a kismolekulájú csomagokat olyan vegyületek után, amelyek kedvezően befolyásolják a célpontokat, harmadrészt pedig ezeknek a kis molekuláknak jobb, kevésbé káros és hatékonyabb változatát állítja elő.
A Chicagóban található Illinois Egyetem munkatársai olyan génszerkesztési technikát fedeztek fel, amely elérhetővé teszi a szekvenciális vágások vagy szerkesztések programozását. Szakértők szerint a forradalmian új eljárás az úgynevezett proGuides nevű különleges molekulákat használja fel a CRISPR génszerkesztés hatékonyságának javítására.
Tavaly a legrangosabb tudományos elismerés kémiai fokozatát Jennifer Doudna biokémikus és Emmanuelle Charpentier mikrobiológus megosztva kapták egy rendkívül jelentős génszerkesztési technológia kidolgozása érdekében végzett munkásságukért. A Crispr-Cas9 génszerkesztő legígéretesebb területe a genetikai mutációk kiváltotta betegségek kezelése. Hol tartunk most?
A bostoni székhelyű cég a közelmúltban két meghatározó jelentőségű tudományos publikációt közölt a Nature folyóiratban. A vállalat nem titkolt célja az életkorral összefüggő negatív folyamatok elleni terápiák fejlesztése. A Life Biosciences azonban nem csupán megállítani szeretné, de vissza is fordítaná az öregedést.
A kutatók jó ideje tisztában vannak vele, hogy az életkor előrehaladtával elöregedett, funkciójukat ellátni képtelen sejtjeink felhalmozódnak a szervezetben, és a korral összefüggő diszfunkciókat és betegségeket váltanak ki. Ezeknek a sejteknek a kiiktatása elméletben csökkentené számos betegség kockázatát, ezáltal pozitív hatást gyakorolna
A Hutchinson-Gilford-progéria szindróma egy rendkívül ritka genetikai rendellenesség, amely során az öregedés jelei nagyon fiatal korban jelennek meg. Bár előfordulása igen alacsony, lefolyása annál súlyosabb: a progériával született gyermekek jórészt csupán a serdülőkort érik meg. A legújabb genetikai kutatások azonban reményt adhatnak
A Mitrix – egy kaliforniai induló vállalkozás – fiatal mitokondriumokból olyan biobank létrehozását tervezi, amely az idős személyek sejtregenerációs beavatkozását támogatná. Az első olvasatra talán kissé vadnak tűnő ötletet a cég képviselői annyira komolyan gondolják, hogy a kutatásokra a közelmúltban 250 000 dolláros
Az öregedés biológiai mechanizmusa rendkívül differenciált, ugyanakkor a kutatók azt már tudják, hogy az idő múlása és a legtöbb neurodegeneratív betegség megjelenése szoros összefüggésben áll egymással. Ez azért is ijesztő, mert például az Alzheimer- és Parkinson-kór vagy az amiotrófiás laterálszklerózis kihatással van
Az öregedés egyik leggyakoribb jele a látásunk romlása. Egy egérmodelleken végzett kísérlet azonban rámutatott arra, hogy a genetikai technológiák segítségével a jövőben képesek lehetünk visszatekerni szemünk biológiai óráját, és látásunk olyan éles lehet, mint amilyen fiatalon volt.
A seattle-i Oisín Biotechnológiai Vállalat az életkorral összefüggő betegségek kezelését megcélzó terápiák kifejlesztésén dolgozik. Egyik legígéretesebb kutatásuk az a génterápiás eljárás, amely rendkívüli precizitással tisztítja ki az öregedő sejteket az élő szervezetből. Az Oisín-terápia 20 százalékkal emelte meg a rágcsálók élettartamát a
Friss tanulmányban mutatnak rá a kutatók, hogy a génszerkesztésekkel összefüggő új terápiák fejlesztését, a genetikai betegségek leküzdését, valamint az élő szervezetek tanulmányozását gyorsíthatja fel az az új eszköz, amely nagyobb DNS-darabokat képes kimetszeni a sejtek genomjából.
Sejtjeink öregedése, funkciójuknak leállása szervezetünk általános elhasználtságát tükrözi. A folyamatot genetikai és epigenetikai tényezők egyaránt szabályozzák, és habár jó néhány gént sikerült megfejteniük a tudósoknak, sok tekintetben a genetika még mindig sötétben tapogatózik az emberi öregedés megértésében.
Az Európában, Ázsiában és Egyesült Államokban jelenlévő vállalat a b-nikotinamid-mononukleotid (NMN) hatóanyagú kezelést a sejtek anyagcseréjének optimalizálására, illetve a hosszú élettartam támogatására tervezte. A szenolitikus gyógykészítmény számos alapvető biológiai folyamatot állít helyre. A Seragon Pharmaceuticals Vállalat ez év szeptemberében Tokióban jelentette be
Victoria Grey az első olyan ember az Egyesült Államokban, akinek genetikai rendellenességét a CRISPR génszerkesztő segítségével sikeresen kezelték. A fiatal lány egy ritka, öröklődő betegségtől, az úgynevezett sarlóssejtes betegségtől szenved, amelynek lefolyása során a vörösvérsejtek sarló alakúvá formálódnak, és elzárják a kisereket.
A New Yorkban élő és állatorvosként tevékenykedő Allyson Berent saját lánya betegsége miatt döntött úgy, hogy, amennyiben nem létezik az Angelman-szindróma kezelésére optimálisnak minősülő terápia, akkor ő megteszi ennek elérése érdekében az első, mérvadó lépéseket. Dr. Berent második lánya születéséig olyan állatok,
A hemofília-B megbetegedést az úgynevezett IX-es faktor, egy az S1 peptidáz családjába tartozó fehérje hiánya okozza. Az elváltozást 1952-ben mutatták ki először, jellemzője, hogy néhány embernél tünetmentes, ugyanakkor másoknál határozott vérzési rendellenesség kialakulását eredményezi. A betegség azért is nagyon veszélyes, mert a
Amióta a tudósok felfedezték, hogy a DNS-en végzett változtatások következtében akár rák is kialakulhat, a szakemberek egyszerűbb és biztonságosabb módokat keresnek a beavatkozásokra. Habár az évek során rengeteg génszerkesztési eljárást fejlesztettek ki, ezek javarészt irtózatosan költségesek és lassúak. 2013-ben egy forradalmian új