A CRISPR génszerkesztő eszközt egyfajta rendkívül pontos molekuláris ollóhoz szokás hasonlítani, amely képes kivágni és beilleszteni egy-egy génszakaszt a DNS-en belül. Ugyanakkor a genetikai eszköz rendelkezik egy eddig kihasználatlan lehetőséggel is, amely új távlatokat nyit meg a puszta génsebészeti javításoknál.
Lacramioara Bintu, a Stanford Egyetem biomérnök adjunktusa elmondta, hogy egy kísérletben a CRISPR-t nanorészecskékhez csatolták, amelyek segítettek a specifikus műveletek végrehajtásában a DNS-en belül. A forradalmi eljárás tovább finomíthatja a genetikai beavatkozásokat, és támogathatja az új öregedésgátló célpontok precízebb meghatározását és elérését.
De mit profitálhatunk ebből a gyakorlatban?
A technológiai első olvasatra talán nem tűnik túlzottan izgalmasnak, alkalmazása mégis páratlan lehetőséget ad a szakemberek kezébe. Bintu és munkatársai a közelmúltban arra használták a kombinált technológiát, hogy olyan vezérlőanyagot állítsanak elő, amely specifikus géneket képes ki- és bekapcsolni, ily módon elindítani vagy leállítani az öregedéshez fűződő fehérjék áramlását a sejtekben.
A Nature Communications tudományos szaklapban megjelent tanulmány beszámol róla, hogy az eljárás új terápiás alkalmazásokat tesz lehetővé az epigenetika területén, és olyan beavatkozásokra is megoldást nyújt, amire eddig a CRISPR önmagában nem volt elegendő. Lacramioara Bintu úgy magyarázza, hogy az emberi sejtben ugyanaz a DNS található meg, de nincs minden gén aktív, bekapcsolt állapotban.
Egyes genetikai betegségek esetén a gének ki- és bekapcsolásának szabályozása rendellenességekbe ütközik, ám az új eszköz lehetőséget ad ezeknek a hibáknak a kiküszöbölésére. Az új eszköz lényegesen bonyolultabb, mint a CRISPR, hiszen az nem képes kontrollált módon szabályozni a géneket anélkül, hogy feltörné a DNS-t.
Szakemberek szerint a technika kitűnően bevethető az olyan epigenetikai hibák kijavítására, ahol a CRISPR génszerkesztőt nagy effektorokkal kellene kombinálni. Bintu magyarázata szerint a sejtjeink már tartalmazzák a fehérjéket, csupán megfelelő működésre kell fognunk őket. A nanorészecskék használatával ugyanis a gének visszaállíthatók a rendeltetésüknek megfelelő állapotba, ezáltal a genetikai betegségek gyógyíthatóvá válnak.
Forrás: phys.org
